Centro de tratamiento calificado de Zynteglo
Children's Hospital of Michigan es el primer y único centro médico en Michigan que ofrece una nueva terapia génica novedosa para la rara condición beta talasemia, lo que ayuda a los pacientes a evitar la anemia crónica y una vida de transfusiones de sangre.
Zynteglo agrega un gen a las propias células madre de la médula ósea del paciente, que luego se infunden nuevamente en el paciente en un solo tratamiento potencialmente curativo. El proceso toma varios pasos durante varios meses, incluida la preparación del paciente para La infusión es muy parecida a la de un paciente que recibe un trasplante de células madre de médula ósea. Está disponible solo en centros de tratamiento calificados, como Children's Hospital of Michigan.
La anemia grave causada por la beta-talasemia a menudo hace que los pacientes dependan de las transfusiones de sangre cada tres o cuatro semanas. El Hospital de Niños de Michigan maneja uno de los grupos más grandes de pacientes con talasemia en el país que son dependientes en transfusiones de sangre, y quién podría curarse potencialmente con este nuevo tratamiento.
Children's Hospital of Michigan se convirtió en un Centro de Tratamiento Calificado de Zynteglo en mayo de 2023 y actualmente se encuentra en el proceso de evaluar a los pacientes para comenzar el proceso de tratamiento de meses. Los sitios se eligen en función de su experiencia en trasplante de células madre, terapia celular y génica y beta talasemia. El equipo de trasplantes y terapia celular del Children's Hospital of Michigan ha realizado cientos de trasplantes de células madre, incluidos los trasplantes tradicionales de células madre de donantes compatibles para niños con beta talasemia. Los pacientes deben cumplir con un perfil clínico y de laboratorio específico para la elegibilidad del tratamiento con Zynteglo.
La beta talasemia (β-talasemia) o beta-tal, es una enfermedad genética rara que los investigadores creen que afecta a unas 1500 personas en los Estados Unidos, más comúnmente entre personas de ascendencia mediterránea, del sur de Asia y del Medio Oriente. Es llamado así por mutaciones en el gen de la β-globina, un componente principal de la hemoglobina, la proteína dentro de los glóbulos rojos que transporta oxígeno por todo el cuerpo.
Incluso con transfusiones, los pacientes pueden experimentar síntomas desde fatiga crónica, debilidad y dolor, hasta complicaciones potencialmente mortales como enfermedad hepática, insuficiencia cardíaca y diabetes. Anteriormente, el único tratamiento curativo para el beta-thal era una célula madre trasplante. Esta sigue siendo una opción para algunos pacientes, pero el paciente necesita tener un donante compatible para obtener un buen resultado. Incluso con una buena compatibilidad, los receptores de trasplantes pueden experimentar rechazo del trasplante o enfermedad de injerto contra huésped, una complicación grave Eso puede provocar daños en los órganos.
Para obtener más información sobre Zynteglo, comuníquese con la Clínica de Hematología y Oncología del Hospital Infantil de Michigan al 313-745-5515.